Генная терапия, которая может достичь успеха в этом году

В нынешнем году сразу несколько разработчиков генной терапии могут представить данные клинических испытаний.

Компания BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN, NASDAQ) в настоящее время испытывает терапию для пациентов с гемофилией А. Сейчас такие пациенты нуждаются в постоянном переливании крови, но терапия verlox от BioMarin поставляет специфичный ген, который позволяет крови пациента свертываться самостоятельно. Испытания показали, что после 104 недель с момента терапии почти 96% пациентов по-прежнему не нуждались в переливании крови.

В прошлом году BioMarin расширила исследование valrox до 130 пациентов и представит данные в этом году. В случае успеха, FDA может запустить процедуру ускоренного одобрения для терапии на основе данных о первых пациентах.

Сегодня в портфеле компании несколько препаратов от редких заболеваний, которые в прошлом году принесли $1,5 млрд. Таким образом, компания уже имеет крепкий бизнес, а расширение портфеля — дополнительный фактор роста.

Среди решений биотехнологической компании Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT, NASDAQ) есть решение для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Лечение под названием Exondys 51 было запущено в 2016 г., и его продажи в прошлом году достигли $301 млн. Однако Exondys 51 ориентирован только примерно на 13% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, в то время как ее генная терапия AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin может помочь всем пациентам с этим заболеванием. Первые четыре пациента после приема терапии от Sarepta показали улучшение двигательной активности. Теперь компания проводит исследование с участием 24 пациентов. Полное исследование займет годы, однако результаты первых испытаний могут появиться уже до конца нынешнего года.

CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ) сейчас разрабатывает генную терапию CTX001 для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Основа лечения — использование генетически модифицированных стволовых клеток для пересадки их пациентам. После пересадки организм пациентов должен самостоятельно производить достаточное количество фетального гемоглобина, чтобы обходиться без переливания крови. Для инвесторов недостатком является то, что CRISPR Therapeutics не называет точную дату клинических испытаний.