Генная терапия, которая может достичь успеха в этом году

В нынешнем году сразу несколько разработчиков генной терапии могут представить данные клинических испытаний.

Компания BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN, NASDAQ) в настоящее время испытывает терапию для пациентов с гемофилией А. Сейчас такие пациенты нуждаются в постоянном переливании крови, но терапия verlox от BioMarin поставляет специфичный ген, который позволяет крови пациента свертываться самостоятельно. Испытания показали, что после 104 недель с момента терапии почти 96% пациентов по-прежнему не нуждались в переливании крови.

В прошлом году BioMarin расширила исследование valrox до 130 пациентов и представит данные в этом году. В случае успеха, FDA может запустить процедуру ускоренного одобрения для терапии на основе данных о первых пациентах.

Сегодня в портфеле компании несколько препаратов от редких заболеваний, которые в прошлом году принесли $1,5 млрд. Таким образом, компания уже имеет крепкий бизнес, а расширение портфеля — дополнительный фактор роста.

Среди решений биотехнологической компании Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT, NASDAQ) есть решение для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Лечение под названием Exondys 51 было запущено в 2016 г., и его продажи в прошлом году достигли $301 млн. Однако Exondys 51 ориентирован только примерно на 13% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, в то время как ее генная терапия AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin может помочь всем пациентам с этим заболеванием. Первые четыре пациента после приема терапии от Sarepta показали улучшение двигательной активности. Теперь компания проводит исследование с участием 24 пациентов. Полное исследование займет годы, однако результаты первых испытаний могут появиться уже до конца нынешнего года.

CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ) сейчас разрабатывает генную терапию CTX001 для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Основа лечения — использование генетически модифицированных стволовых клеток для пересадки их пациентам. После пересадки организм пациентов должен самостоятельно производить достаточное количество фетального гемоглобина, чтобы обходиться без переливания крови. Для инвесторов недостатком является то, что CRISPR Therapeutics не называет точную дату клинических испытаний.

Размещённая в данном разделе информация и материалы носят справочно-информационный характер, адресован клиентам ООО ИК «Фридом Финанс», не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией, не является предложением инвестировать в акции иностранных компаний.. Финансовые инструменты либо операции, упомянутые в данном обзоре, могут не соответствовать Вашему инвестиционному профилю и инвестиционным целям (ожиданиям). В информации, указанной в данном обзоре, не принимаются во внимание Ваши личные инвестиционные цели, финансовые условия или нужды. Определение соответствия финансового инструмента либо операции инвестиционным целям, инвестиционному горизонту и уровню допустимого риска является Вашей задачей. ООО ИК «Фридом Финанс» не несет ответственности за возможные убытки инвестора в случае совершения операций, либо инвестирования в упомянутые в данном разделе финансовые инструменты, и не рекомендует использовать указанную информацию в качестве единственного источника информации при принятии решения.

ООО ИК «Фридом Финанс» оказывает услуги заключения расчетных внебиржевых форвардных контрактов, базовым активом которых могут являться инструменты, размещаемые на торгах иностранных организаторов торгов, согласно пункта 4 Указания Банка России от 16.02.2015 N 3565-У "О видах производных финансовых инструментов" в Порядке оказания услуг по заключению договоров, являющихся производными финансовыми инструментами (Приложение №5 к Регламенту обслуживания Клиентов ООО ИК «Фридом Финанс», далее — Порядок) и в соответствии со Стандартными условиями форвардного контракта на цену иностранного финансового инструмента (Тип «IPO») (Приложение №2 к Порядку). Согласно ч. 2 ст. 1062 ГК РФ требования граждан, связанные с участием в сделках, предусматривающих обязанность стороны или сторон сделки уплачивать денежные суммы в зависимости от изменения цен на ценные бумаги, курса валюты, подлежат судебной защите только при условии их заключения на бирже. ООО ИК «Фридом Финанс» не оказывает услуги приобретения иностранных ценных бумаг, упомянутых в данном обзоре, за счет клиентов, не являющихся квалифицированными инвесторами.

ООО ИК «Фридом Финанс». Лицензия № 045-13561-100000 на осуществление брокерской деятельности, срок действия лицензии не ограничен.