FDA может изменить подход к утверждению генной терапии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) прогнозирует, что к 2020 г. будет получать около 200 заявок в год на начало клинических испытаний той или иной новой генной терапии. К 2025 г. на рынок будут ежегодно выходить от 10 до 20 новых методов генной терапии, предполагают специалисты управления.

В настоящее время регулятор рассматривает некоторые изменения, которые позволят сделать разработку новой генной терапии проще, а вывод готового лечения на рынок быстрее.

В частности, FDA рассматривает возможность обеспечения ускоренного одобрения для генной терапии, которая лечит болезни, вызванные одним дефектным геном. Примером служит терапия Zolgensma, которую в прошлом году приобрела компания Novartis AG (NVS, NYSE). Лечение Zolgensma предполагает «заражение» нервных клеток функционирующей копией гена, производящей те или иные биохимические элементы, которые не производятся из-за врожденного дефектного гена. Novartis, вероятно, будет использовать эту платформу для терапии некоторых типов генных расстройств и сможет рассчитывать на ускоренное одобрение со стороны FDA, если изменения вступят в силу.

Еще один потенциальный бенефициар решения FDA - компания Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT, NASDAQ), которая тестирует экспериментальное лечение мышечной дистрофии Дюшенна. Это расстройство вызвано отсутствием определенного белка, который играет роль в поддержании мышечной массы. Кандидат AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin может получить разрешение на испытания от FDA, так как исследователи обнаружили, что микродистрофин в 4/5 мышечных волокон помогает всему дистрофин-связанному комплексу протеина правильно функционировать.

Также FDA рассматривает возможность пойти навстречу разработчикам CAR-T терапии онкологических заболеваний. Регулятор планирует ввести способы, которые помогут ускорить разработку CAR-T терапии без необходимости проведения некоторых этапов клинических испытаний. В данном случае одним из основных бенефициаров станет Gilead Sciences Inc. (GLID, NASDAQ), в портфеле которой есть перспективные разработки в этом направлении.

Пока FDA официально не сообщило об изменениях в порядке утверждения испытаний и терапий. Однако быстрый прогресс в сфере разработки генной терапии, вероятно, заставит регулятора предпринять важные шаги, которые позволят усовершенствовать медицину.


Размещённая в данном разделе информация и материалы носят справочно-информационный характер, адресован клиентам ООО ИК «Фридом Финанс», не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией, не является предложением инвестировать в акции иностранных компаний.. Финансовые инструменты либо операции, упомянутые в данном обзоре, могут не соответствовать Вашему инвестиционному профилю и инвестиционным целям (ожиданиям). В информации, указанной в данном обзоре, не принимаются во внимание Ваши личные инвестиционные цели, финансовые условия или нужды. Определение соответствия финансового инструмента либо операции инвестиционным целям, инвестиционному горизонту и уровню допустимого риска является Вашей задачей. ООО ИК «Фридом Финанс» не несет ответственности за возможные убытки инвестора в случае совершения операций, либо инвестирования в упомянутые в данном разделе финансовые инструменты, и не рекомендует использовать указанную информацию в качестве единственного источника информации при принятии решения.

ООО ИК «Фридом Финанс» оказывает услуги заключения расчетных внебиржевых форвардных контрактов, базовым активом которых могут являться инструменты, размещаемые на торгах иностранных организаторов торгов, согласно пункта 4 Указания Банка России от 16.02.2015 N 3565-У "О видах производных финансовых инструментов" в Порядке оказания услуг по заключению договоров, являющихся производными финансовыми инструментами (Приложение №5 к Регламенту обслуживания Клиентов ООО ИК «Фридом Финанс», далее — Порядок) и в соответствии со Стандартными условиями форвардного контракта на цену иностранного финансового инструмента (Тип «IPO») (Приложение №2 к Порядку). Согласно ч. 2 ст. 1062 ГК РФ требования граждан, связанные с участием в сделках, предусматривающих обязанность стороны или сторон сделки уплачивать денежные суммы в зависимости от изменения цен на ценные бумаги, курса валюты, подлежат судебной защите только при условии их заключения на бирже. ООО ИК «Фридом Финанс» не оказывает услуги приобретения иностранных ценных бумаг, упомянутых в данном обзоре, за счет клиентов, не являющихся квалифицированными инвесторами.

ООО ИК «Фридом Финанс». Лицензия № 045-13561-100000 на осуществление брокерской деятельности, срок действия лицензии не ограничен.