Генная терапия: реальный масштаб применения

С помощью редактирования генов можно будет лечить сложнейшие наследственные заболевания, вызванные дефектом в определенном участке ДНК. Это может полностью изменить подход к лечению, а также структуру доходов фармацевтических компаний, реализующих такую терапию.

Генетическая терапия нацелена прежде всего на лечение моногенных заболеваний, то есть связанных с мутацией в одном гене. Известно около 10 тыс. таких заболеваний, по данным ВОЗ. В данный момент исследования в основном сосредоточены на использовании редактирования генов для лечения около двух десятков таких моногенных заболеваний, включая дефицит альфа-1-антитрипсина, бета-талассемию, муковисцидоз, мышечную дистрофию Дюшенна, гемофилию типа А и В, болезнь Гентингтона и другие. Тем не менее, в перспективе генное редактирование может значительно расшириться и охватить около сотни моногенных заболеваний.

Использование методов редактирования генов изменит подход к лечению болезней. Скорее всего, подобное лечение будет очень дорогим, так как разработка требует времени и высоких компетенций. Таким образом, на первых этапах существования генетической терапии компании-разработчики получат всплеск доходов из-за высокой цены лечения.

Сегодня для редактирования генов используют несколько методик: технология нуклеазы цинкового пальца (ZFN), когда геномные «ножницы», состоящие из сконструированных белков, используются для резания ДНК в определенных местах; метод под названием TALEN, аналогичный ZFN, но позволяет более специфически нацеливать участки генов; CRISPR (Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats), позволяющий редактировать целевые участки ДНК.

В настоящее время именно редактирование CRISPR как наиболее безопасный и эффективный метод является наиболее перспективной разработкой. Существует несколько методов CRISPR, которые используют разные бактериальные ферменты, включая CRISPR-Cas9, CRISPR-Cas3, CRISPR-Cas13 и CRISPR-Cpf1.
Лидерами на рынке разработок в сфере CRISPR являются компании CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ), Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ), Intellia Therapeutics Inc. (NTLA, NASDAQ), Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO, NASDAQ). Компании ведут разработки методов лечения разных типов заболеваний. Так, CRISPR Therapeutics имеет самый длинный список терапий, над которыми работает: бета-талассемия, серповидно-клеточная анемия, мукополисахаридоз типа 1, тяжелый комбинированный иммунодефицит, гликогеновая болезнь, гемофилия, мышечная дистрофия Дюшенна, муковисцидоз.

Компания Editas Medicine разрабатывает терапию для лечения врожденного амавроза Лебера, синдрома Ушера 2 типа, бета-талассемии, серповидно-клеточной анемии, муковисцидоза, мышечной дистрофии Дюшенна, дефицита альфа-1-антитрипсина.

Большинство из этих исследований по редактированию генов находятся на доклинических стадиях. Наиболее далеко продвинулась компания Sangamo Therapeutics с терапией гемофилии в фазе I клинических испытаний. Кроме того, CRISPR Therapeutics планирует начать тестирование фазы I своего кандидата, нацеленного на серповидно-клеточную анемию и бета-талассемию в этом году. Editas в ближайшие несколько месяцев намерена представить на утверждение программу исследований в фазы I терапии врожденного амавроза Лебера.


Размещённая в данном разделе информация и материалы носят справочно-информационный характер, адресован клиентам ООО ИК «Фридом Финанс», не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией, не является предложением инвестировать в акции иностранных компаний.. Финансовые инструменты либо операции, упомянутые в данном обзоре, могут не соответствовать Вашему инвестиционному профилю и инвестиционным целям (ожиданиям). В информации, указанной в данном обзоре, не принимаются во внимание Ваши личные инвестиционные цели, финансовые условия или нужды. Определение соответствия финансового инструмента либо операции инвестиционным целям, инвестиционному горизонту и уровню допустимого риска является Вашей задачей. ООО ИК «Фридом Финанс» не несет ответственности за возможные убытки инвестора в случае совершения операций, либо инвестирования в упомянутые в данном разделе финансовые инструменты, и не рекомендует использовать указанную информацию в качестве единственного источника информации при принятии решения.

ООО ИК «Фридом Финанс» оказывает услуги заключения расчетных внебиржевых форвардных контрактов, базовым активом которых могут являться инструменты, размещаемые на торгах иностранных организаторов торгов, согласно пункта 4 Указания Банка России от 16.02.2015 N 3565-У "О видах производных финансовых инструментов" в Порядке оказания услуг по заключению договоров, являющихся производными финансовыми инструментами (Приложение №5 к Регламенту обслуживания Клиентов ООО ИК «Фридом Финанс», далее — Порядок) и в соответствии со Стандартными условиями форвардного контракта на цену иностранного финансового инструмента (Тип «IPO») (Приложение №2 к Порядку). Согласно ч. 2 ст. 1062 ГК РФ требования граждан, связанные с участием в сделках, предусматривающих обязанность стороны или сторон сделки уплачивать денежные суммы в зависимости от изменения цен на ценные бумаги, курса валюты, подлежат судебной защите только при условии их заключения на бирже. ООО ИК «Фридом Финанс» не оказывает услуги приобретения иностранных ценных бумаг, упомянутых в данном обзоре, за счет клиентов, не являющихся квалифицированными инвесторами.

ООО ИК «Фридом Финанс». Лицензия № 045-13561-100000 на осуществление брокерской деятельности, срок действия лицензии не ограничен.