Новый успех CRISPR улучшил коммерческие перспективы генной терапии

В июле международная группа ученых в Университете здоровья и науки штата Орегон провела эксперимент по применению технологии редактирования генов CRISPR. С ее помощью успешно удалили из человеческого эмбриона участок ДНК, ответственный за развитие распространенного генетического заболевания. Опыт оказался успешным в 72% случаев.

В эксперименте ученые с помощью технологии CRISPR «вырезали» из оплодотворенной яйцеклетки ген, который отвечает за развитие гипертрофической кардиомиопатии. Это наследственное заболевание может вызывать остановку сердца или сердечную недостаточность и поражает одного из полтысячи человек. Таким образом, данный эксперимент еще раз продемонстрировал высокий потенциал применения CRISPR для лечения людей и прекращения передачи генетических заболеваний.

Каждый такой успешный эксперимент повышает вероятность того, что технология редактирования генов CRISPR может быть одобрена для коммерческого использования. В случае одобрения, она имеет огромный потенциал для использования в науке и медицине. Кроме удаления «дефектных» генов, технология CRISPR может в будущем помочь в борьбе с устойчивыми бактериями и заменить антибиотики. Например, технология позволяет изменить гены бактерий таким образом, чтобы они самоуничтожались без воздействия препаратов. Такое лечение будет гораздо безопаснее антибиотиков, которые имеют много побочных эффектов.


CRISPR/Cas9 удаляет фрагмент ДНК

Основными бенефициарами в случае одобрения CRISPR станут компании, которые владеют патентами на эти технологии. В частности, CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ), Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ) и Intellia Therapeutics Inc. (NTLA, NASDAQ). Риском для этого рынка могут являться только патентные споры за право на технологию CRISPR. Ранее Ведомство по патентам и товарным знакам США признало права Института Броуда и оставило в силе права Калифорнийского университета. Это значит, что все три вышеупомянутые компании, которые опираются в своей деятельности на разработки этих университетов, имеют полное право на CRISPR. Однако в будущем можно ожидать возобновления патентных разбирательств, которые могут участиться по мере приближения коммерческого использования технологии. Это закономерный этап для инновационной технологии с большим коммерческим потенциалом.

Ученые полагают, что CRISPR будет пригодной для коммерческого использования примерно через 5-10 лет. Но сначало необходимо преодолеть некоторые юридические бареры. Например, в США строго ограничены манипуляции с человеческими эмбрионами, потому эксперимент в Орегоне имеет большое значение. Скорее всего, коммерческое применение CRISPR начнется в Китае, где меньше юридических препятствий. Если работа в Китае окажется успешной, то, скорее всего, и другие страны быстро отменят ограничения.

На данном этапе инвестиции в компании, владеющие технологией редактирования генов CRISPR, носят долгосрочный характер.