Технология редактирования генов: основные риски для инвесторов

На прошлой неделе было вынесено решение по патентному спору между Калифорнийским университетом в Беркли и Институтом Броуда относительно прав на технологию редактирования генов CRISPR/Cas9. Ведомство по патентам и товарным знакам США постановило, что патенты не перекрывают друг друга.

Однако данное разбирательство – скорее всего, не последнее касательно прав на технологию CRISPR/Cas9. Как только эта перспективная методика редактирования генов начнет приносить первые коммерческие выгоды, споры за патенты продолжатся.

CRISPR/Cas9 удаляет фрагмент ДНК

Инвесторы, которые заинтересованы в коммерческой перспективе CRISPR/Cas9, должны знать оценивать риски компаний, которые занимаются разработкой этой технологии. Один из главных рисков – большое количество вариантов технологии и, соответственно, ее правообладателей. Насчитывается 763 патентные семьи для использования белка Cas9, и многие из этих патентов связаны с технологиями редактирования генов CRISPR/Cas9. Это значит, что со временем могут возникнуть новые патентные разбирательства по поводу прав на методику. И чем ближе будут перспективы коммерческого использования метода, чем выше вероятность возникновения споров.

Необходимо иметь в виду этот фактор при инвестициях в биотехнологические компании, которые делают ставку на CRISPR/Cas9.

Еще один фактор риска – неоднозначность с патентными правами на CRISPR/Cas9 в разных регионах мира. Например, в течение ближайших двух месяцев Калифорнийский университет может подать апелляцию и оспорить решение Ведомства по патентам и торговым знакам США. Что касается рынка Европы, то Европейское патентное ведомство вообще может принять совершенно другое решение, отличное от решения их американских коллег.

Третьим риском для CRISPR/Cas9 является развитие альтернативных технологий. Так, некоторые научно-исследовательские институты предлагают использовать для редактирования генов белок Cpf1, а не Cas9.

Белок Cpf1 может быть проще в использовании и, теоретически, позволяет проводить высокоточное редактирование ДНК. К слову, Институт Броуда уже подал патенты по применению Cpf1 при редактировании генов.

В целом, уже существует 28 семейств патентов, касающихся использования Cpf1. В это же время исследователи из Калифорнийского университета в Беркли сообщают, что обнаружили еще две альтернативы cas9 – CasX и CasY3. А некоторые исследователи, возможно, уже пытаются запатентовать эту технологию.

Таким образом, на рынке редактирования генов уже идет серьезная конкурентная борьба за патенты, что говорит о высоком коммерческом потенциале технологии. По мнению ученых, технология может быть пригодной для массового использования через 5-10 лет. Следует иметь в виду, что патентные войны будут долгосрочным фактором на новом рынке, но, очевидно, что генная терапия все равно будет сверхприбыльным бизнесом.

Сегодня на рынке несколько компаний, которые занимаются разработкой методов редактирования генов CRISPR/Cas9. Например, Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ), которая строит свою платформу на разработках Института Броуда. Акции компании за последнюю неделю выросли более чем на 46% , после того, как Институт Броуда получил право на использование CRISPR/Cas9 без выплаты роялти сторонним разработчикам.

Одним из лидеров рынка является компания CRISPR Therapeutics (CRSP, NASDAQ), которая недавно вышла на IPO. Однако из-за патентных споров (компания строит свою исследовательскую платформу на разработках Калифорнийского университета в Беркли) ее акции упали на 13% за последний месяц.