Редактирование ДНК эмбрионов — большой бизнес уже через 10 лет?

Редактирование генов человеческих эмбрионов с целью предотвращения опасных генетических заболеваний может стать огромным бизнесом в течение ближайшего десятилетия. Когда ученым удастся сделать технологию редактирования безопасной, а правительствам разных стран законодательно отрегулировать такое редактирование, оно может стать одним из наиболее эффективных способов борьбы с генетическими заболеваниями. Создателям технология редактирования генов может принести миллиардные доходы, а долгосрочный потенциал технологии (до конца столетия) может быть сопоставим с современными расходами на здравоохранение.

Редактирование генов человеческих эмбрионов – перспективная технология, у которой пока много противников. Они полагают, что с помощью редактирования родители будут «заказывать» ребенка с определенными физическими характеристиками — это очевидное желание родителей сделать своих детей гарантированно здоровыми, умными, красивыми и т. д. Сторонники скорейшего внедрения технологии делают упор на использование редактирования ДНК для избавления детей от генетических болезней, не поддающихся лечению. Редактирование генов эмбриона не только позволяет избежать болезненных процедур лечения после рождения, но и предотвратить передачу дефектных генов следующим поколениям.

При редактировании генов можно включить или выключить некоторые из них, модифицировать для достижения заданного результата. Пока уровень развития технологии не обеспечивает должной безопасности редактирования, но лабораторные эксперименты (без имплантации эмбрионов женщинам) уже проводятся. По мнению ученых, технология может быть пригодной для массового использования очень скоро: уже через 5-10 лет. Возможно, Китай будет первым в сфере применения технологии на людях, так как в этой стране меньше регуляторных барьеров. Но успех Китая быстро снимет барьеры и в других странах.

Одна из основных технологий редактирования генов - CRISPR/Cas9, которая быстрее, дешевле и проще в использовании, чем существовавшие до этого методы. В настоящее время за права на эту разработку борются сразу несколько лабораторий, — обладая правами на CRISPR/Cas9, можно рассчитывать в будущем на лицензионные отчисления.


CRISPR/Cas9 удаляет фрагмент ДНК

Среди основных претендентов на CRISPR–Cas9 – компания CRISPR Therapeutics, которая в ближайшее время планирует выйти на IPO. CRISPR Therapeutics считает технологию CRISPR/Cas9 своей интеллектуальной собственностью, так как одним из основателей компании является Эммануэль Шарпантье, участвовавшая в создании инструмента CRISPR. В этой области компания частично конкурирует с Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ) и Intellia Therapeutics Inc. (NTLA, NASDAQ). Любая из этих лабораторий после разрешения споров о правообладании может стать бенефициаром рынка редактирования генов.

Кроме них на солидную часть дохода от этого рынка могут рассчитывать производители оборудования для секвенирования генома. На этом рынке

конкурируют Pacific Biosciences of California, Inc. (PACB, NASDAQ) и Illumina Inc. (ILMN, NSDAQ). Последняя предлагает инновационный метод, который значительно удешевляет процесс секвенирования генома всего до $100.

Сейчас ученые работают над усовершенствованием технологии, а также параллельно обсуждают необходимость создания общих международных норм, регламентирующих использование редактирования генов. На данном этапе законодательства стран отличаются. Так, в некоторых запрещены любые манипуляции с человеческими зародышами. В Великобритании разрешено редактирование генов эмбриона, но не с целью трансплантации, а с целью исследований. В США изучение эмбрионов допустимо только при наличии частного инвестирования, так как правительство не выделяет гранты на такие исследования.

Инвестиции в эту отрасль долгосрочные и пока рискованные, так как сложно определить главных бенефициаров нового рынка. Будущее развитие этой сферы зависит от времени, которое потребуется ученым для обеспечения точности и безопасности метода. В меньше степени развитие нового рынка зависит от политиков, которые будут принимать решения о применении технологии на практике.