Генная терапия CRISPR тестируется на людях. Биотех готовится к гонке

Методика редактирования ДНК CRISPR, о которой мы писали ранее, впервые применена на людях. Команда ученых из Университета Сычуаня в Китае ввела в организм добровольцев клетки, содержащие ДНК, отредактированную с помощью методики CRISPR/Cas9. Вероятно, этот эксперимент ускорит гонку биотехнологических компаний и ускорит коммерциализацию перспективной технологии.

Процедура была применена в рамках клинических испытаний еще в конце октября для лечения пациента с агрессивным раком легких. Спустя несколько недель, по словам ученых, пациент чувствует себя хорошо и в ближайшее время будет введена очередная порция ГМ-клеток. Наблюдение продлится полгода, и тогда станет ясно, безопасна технология или нет.

Плюсом CRISPR/Cas9 является возможность программирования клеток для борьбы почти с любыми болезнями на любой стадии. В лаборатории подопытных грызунов излечивали даже от врожденных неизлечимых болезней, в частности мышечной дистрофии Дюшена. Недостаток в том, что с каждым пациентом нужно работать индивидуально и выращивать его ГМ-клетки, что существенно удорожает процедуру, так как требует времени и труда высококвалифицированных специалистов. Впрочем, для смертельно больных пациентов с врожденными болезнями или раком на последней стадии в большинстве случаев нет альтернативы, поэтому медицинский потенциал CRISPR/Cas9 огромен.


CRISPR/Cas9 удаляет фрагмент ДНК

На работу китайских ученых отреагировали американские и европейские коллеги, которые видят большие возможности CRISPR/Cas9 в онкологии. Успехи Китая в области генной терапии, которая, безусловно, является будущим медицины, может подтолкнуть регуляторов в США к ускорению процедуры клинических тестов CRISPR/Cas9 в американских клиниках. Некоторые эксперты называют это новой «космической гонкой», как между США и СССР в 1950-60-х гг.

В США генную терапию уже одобрили для испытаний. В июне 2017 г. в США запланировано первое клиническое испытание CRISPR/Cas9 на людях — генные модификации будут направлены на три гена. В свою очередь, весной 2017 г. в Пекинском университете планируется начать сразу три клинических испытания по применению CRISPR/Cas9 для лечения разных типов рака. Правда, эти испытания еще не получили финансирования и одобрения, поэтому могут задержаться на несколько месяцев.

Как бы то ни было, клинические испытания уже начались, и прогресс в этой области не остановить. Как мы отмечали ранее, ни патентные войны, ни вопросы этики не остановят развитие технологий генной терапии, которая уже в обозримом будущем позволит в несколько раз продлить жизнь людей.

В медицине CRISPR используют компании Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ) и Intellia Therapeutics Inc. (NTLA, NASDAQ), а в сельском хозяйстве — Monsanto.

Таким образом, инвесторам следует иметь ввиду, что технологии редактирования ДНК взрослых людей — это уже не фантастика, а реальные проекты с перспективой коммерциализации в ближайшее десятилетие. Разумеется, инвестиции в данную технологию имеют известные риски, связанные со сложностью разработки подобных прорывных решений. Однако, в случае успешного завершения испытаний, CRISPR/Cas9 ждет быстрый взлет, как и акции компаний, которые разрабатывают соответствующие медицинские платформы на базе CRISPR/Cas9.



Размещённая в данном разделе информация и материалы носят справочно-информационный характер, адресован клиентам ООО ИК «Фридом Финанс», не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией, не является предложением инвестировать в акции иностранных компаний.. Финансовые инструменты либо операции, упомянутые в данном обзоре, могут не соответствовать Вашему инвестиционному профилю и инвестиционным целям (ожиданиям). В информации, указанной в данном обзоре, не принимаются во внимание Ваши личные инвестиционные цели, финансовые условия или нужды. Определение соответствия финансового инструмента либо операции инвестиционным целям, инвестиционному горизонту и уровню допустимого риска является Вашей задачей. ООО ИК «Фридом Финанс» не несет ответственности за возможные убытки инвестора в случае совершения операций, либо инвестирования в упомянутые в данном разделе финансовые инструменты, и не рекомендует использовать указанную информацию в качестве единственного источника информации при принятии решения.

ООО ИК «Фридом Финанс» оказывает услуги заключения расчетных внебиржевых форвардных контрактов, базовым активом которых могут являться инструменты, размещаемые на торгах иностранных организаторов торгов, согласно пункта 4 Указания Банка России от 16.02.2015 N 3565-У "О видах производных финансовых инструментов" в Порядке оказания услуг по заключению договоров, являющихся производными финансовыми инструментами (Приложение №5 к Регламенту обслуживания Клиентов ООО ИК «Фридом Финанс», далее — Порядок) и в соответствии со Стандартными условиями форвардного контракта на цену иностранного финансового инструмента (Тип «IPO») (Приложение №2 к Порядку). Согласно ч. 2 ст. 1062 ГК РФ требования граждан, связанные с участием в сделках, предусматривающих обязанность стороны или сторон сделки уплачивать денежные суммы в зависимости от изменения цен на ценные бумаги, курса валюты, подлежат судебной защите только при условии их заключения на бирже. ООО ИК «Фридом Финанс» не оказывает услуги приобретения иностранных ценных бумаг, упомянутых в данном обзоре, за счет клиентов, не являющихся квалифицированными инвесторами.

ООО ИК «Фридом Финанс». Лицензия № 045-13561-100000 на осуществление брокерской деятельности, срок действия лицензии не ограничен.