Генная терапия CRISPR тестируется на людях. Биотех готовится к гонке

Методика редактирования ДНК CRISPR, о которой мы писали ранее, впервые применена на людях. Команда ученых из Университета Сычуаня в Китае ввела в организм добровольцев клетки, содержащие ДНК, отредактированную с помощью методики CRISPR/Cas9. Вероятно, этот эксперимент ускорит гонку биотехнологических компаний и ускорит коммерциализацию перспективной технологии.

Процедура была применена в рамках клинических испытаний еще в конце октября для лечения пациента с агрессивным раком легких. Спустя несколько недель, по словам ученых, пациент чувствует себя хорошо и в ближайшее время будет введена очередная порция ГМ-клеток. Наблюдение продлится полгода, и тогда станет ясно, безопасна технология или нет.

Плюсом CRISPR/Cas9 является возможность программирования клеток для борьбы почти с любыми болезнями на любой стадии. В лаборатории подопытных грызунов излечивали даже от врожденных неизлечимых болезней, в частности мышечной дистрофии Дюшена. Недостаток в том, что с каждым пациентом нужно работать индивидуально и выращивать его ГМ-клетки, что существенно удорожает процедуру, так как требует времени и труда высококвалифицированных специалистов. Впрочем, для смертельно больных пациентов с врожденными болезнями или раком на последней стадии в большинстве случаев нет альтернативы, поэтому медицинский потенциал CRISPR/Cas9 огромен.


CRISPR/Cas9 удаляет фрагмент ДНК

На работу китайских ученых отреагировали американские и европейские коллеги, которые видят большие возможности CRISPR/Cas9 в онкологии. Успехи Китая в области генной терапии, которая, безусловно, является будущим медицины, может подтолкнуть регуляторов в США к ускорению процедуры клинических тестов CRISPR/Cas9 в американских клиниках. Некоторые эксперты называют это новой «космической гонкой», как между США и СССР в 1950-60-х гг.

В США генную терапию уже одобрили для испытаний. В июне 2017 г. в США запланировано первое клиническое испытание CRISPR/Cas9 на людях — генные модификации будут направлены на три гена. В свою очередь, весной 2017 г. в Пекинском университете планируется начать сразу три клинических испытания по применению CRISPR/Cas9 для лечения разных типов рака. Правда, эти испытания еще не получили финансирования и одобрения, поэтому могут задержаться на несколько месяцев.

Как бы то ни было, клинические испытания уже начались, и прогресс в этой области не остановить. Как мы отмечали ранее, ни патентные войны, ни вопросы этики не остановят развитие технологий генной терапии, которая уже в обозримом будущем позволит в несколько раз продлить жизнь людей.

В медицине CRISPR используют компании Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ) и Intellia Therapeutics Inc. (NTLA, NASDAQ), а в сельском хозяйстве — Monsanto.

Таким образом, инвесторам следует иметь ввиду, что технологии редактирования ДНК взрослых людей — это уже не фантастика, а реальные проекты с перспективой коммерциализации в ближайшее десятилетие. Разумеется, инвестиции в данную технологию имеют известные риски, связанные со сложностью разработки подобных прорывных решений. Однако, в случае успешного завершения испытаний, CRISPR/Cas9 ждет быстрый взлет, как и акции компаний, которые разрабатывают соответствующие медицинские платформы на базе CRISPR/Cas9.