Перспективы терапии мРНК: о чем говорит IPO компании Translate Bio

Американская биотехнологическая компания Translate Bio подала заявку на IPO и намерена выйти на публичный рынок с технологией медицинского применения матричной РНК (мРНК). Это новая технология с большими возможностями. Может ли она в ближайшие годы найти коммерческое применение?

Translate Bio разработала платформу MRT (mRNA therapeutic platform) для создания мРНК. Платформа адресована непосредственно к основам синтеза белков. Так, мРНК содержит «рабочий чертеж» будущей структуры белка, полученный от ДНК (основного хранилища генетической информации). Теоретически, производство синтетических мРНК может обеспечить управление множеством функций организма, например, во много раз ускорить регенерацию тканей или заставить организм производить специализированное лекарство, белок для лечения врожденного дефицита и т. д.

Схема работы платформы MRT от Translate Bio

Платформа от Translate Bio предназначена для доставки мРНК, в которых содержатся инструкции для производства внутриклеточных, трансмембранных и секретируемых белков. Платформа изначально создается как гибкая и масштабируемая, то есть пригодная для клинического применения. Таким образом, компания надеется на быструю коммерциализацию.

В настоящее время на ранних этапах исследований находятся две терапии, сделанные с помощью MRT. Первая — лечение кистозного фиброза легких с помощью ингаляций мРНК, находится в первой фазе клинических исследований. Вторая — инъекционное введение мРНК для лечения редкого заболевания печени (OTC), находится на доклинической стадии исследований.

Также компания рассчитывает на применение платформы MRT для лечения широкого спектра болезней, в том числе редких болезней центральной нервной системы, глаз, крови, онкозаболеваний. Теоретически, мРНК обеспечивают возможность терапии множества болезней.

Таким образом, Translate Bio работает в очень перспективном направлении биотехнологий и может стать пионером коммерческого применения мРНК. В то же время, разработки находятся на ранних стадиях и несут высокие риски.

В частности, мРНК могут содержать тысячи нуклеотидов, и они быстро разрушаются внутри организма. Это затрудняет манипуляции с мРНК с помощью современных технологий и может замедлить коммерциализацию платформы МРТ.

В то же время, высокий потенциал клинического применения мРНК делает это направление привлекательным для долгосрочных инвестиций.

Компания Translate Bio в заявке на IPO указала нулевую выручку и убыток $74,4 млн за последние 12 месяцев. Компания намерена выйти на биржу NASDAQ под тикером TBIO и привлечь $115 млн.




Новости Nasdaq