IPO представителя «абсолютной медицины» Homology Medicines

Биотехнологическая компания Homology Medicines подала заявку на IPO и намерена начать публичные торги на бирже NASDAQ под тикером FIXX. Компания создана всего два года назад, но ее работа над передовым направлением генной терапии может вызвать интерес инвесторов.

В заявке Homology Medicines объявила о намерении привлечь $100 млн (сумма может быть изменена). За последние 12 месяцев компания указала нулевой доход и убыток почти $30 млн. Homology Medicines — молодая биотехнологическая компания, которая не приносит прибыли и имеет традиционные для отрасли повышенные риски, связанные с неопределенным финалом сложных разработок. В то же время, у Homology Medicines есть технология, которая может стать блокбастером на рынке персонализированной медицины будущего.

Homology Medicines использует векторы аденоассоциированного вируса (AAV), выделенные из гемопоэтических стволовых клеток, для ремонта поврежденной ДНК. Теоретически, с помощью технологии можно обеспечить высокоточную доставку генной терапии непосредственно в организм пациента. Для этого нет нужды применять разные инструменты для разрезания и сшивания ДНК, способные вызвать побочные эффекты. Вместо этого редактировать ДНК могут очень эффективные природные инструменты вируса AAV.

У Homology Medicines есть собственная платформа AMEnDR, которая использует естественный процесс для редактирования генов. Клиническая процедура будет включать разработку последовательности генов для конкретного пациента и доставку терапии в ядра клеток с помощью патентованных векторов AAVHSC. В настоящее время Homology Medicines проводит испытания векторов AAVHSC15 и AAVHSC17. Они доказали высокую эффективность в распространении вектора в разных тканях организма всего за одну инъекцию.

Вирусный вектор позволяет проникнуть в ядро клетки и редактировать ДНК

Прежде всего, компания планирует утвердить терапию для редких врожденных заболеваний. Это известный способ максимально быстро получить одобрение от FDA и приступить к испытанию продуктов для более широкого рынка. Надо понимать, что Homology Medicines создает не просто лекарства для лечения отдельных заболеваний, а мощный инструмент с большим потенциалом.

Теоретически, платформа AMEnDR может восстанавливать ДНК, поврежденную, например, из-за радиации, врожденными мутациями и т. д. Также, теоретически, она может заменять целые гены, удалять дефектные или ненужные участки ДНК без «традиционной» рискованной резки нуклеазой. Поэтому подобную генную терапию можно назвать «абсолютной» медициной, так как она, теоретически, способна решить большинство проблем со здоровьем.

Это означает широкие возможности для коммерциализации технологии. В то же время надо иметь в виду, что в настоящее время разработки Homology Medicines находятся на ранних стадиях, а значит, инвестиции в компанию имеют повышенный риск, характерный для инновационных направлений биотеха.

Новости Nasdaq