FDA одобрила генную терапию от Spark Therapeutics

Комиссия по контролю за качеством продуктов и медикаментов США одобрила препарат Luxturna от Spark Therapeutics (NASDAQ: ONCE), первую генную терапию, одобренную в США, которая нацелена на борьбу с редким заболеванием глаз, вызванном мутациями в определенном гене.

Лекарство поможет пациентам с врожденным амаврозом Лебера, редким генетическим заболеванием сетчатки. Оно одобрено для людей с мутированным геном RPE65, который необходим для создания фермента, в свою очередь необходимого для нормального зрения. Дефект может сделать ген неактивным, что приведет к нарушению зрения и даже полной слепоте.

Luxturna использует модифицированный вирус для доставки здоровой копии гена непосредственно в клетки сетчатки пациента через хирургическую операцию.

Новости рынка ценных бумаг