Denali Therapeutics в первый день торгов пообещала прорыв в медицине

Биотехнологическая компания Denali Therapeutics Inc. (DNLI, NASDAQ) на прошлой неделе провела первое IPO и привлекла $250 млн. В пятницу 8 декабря в первый день публичных торгов акции DNLI подорожали более чем на 20% до $21,45. В понедельник по итогам торгов акции стоили $20,92. Бизнес компании Denali Therapeutics пока нельзя назвать устойчивым, а ее лекарства находятся на самых рискованных первых стадиях испытаний. Однако Denali работает в очень перспективном направлении, и если хоть одна разработка из шести будет успешной, компания получит блокбастер, актуальный для большого количества пациентов.

Denali Therapeutics разрабатывает препараты для лечения нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона и боковой амиотрофический склероз (БАС, или ALS). Этими болезнями мире болеют около 50 млн человек. БАС наименее распространена, например, в России есть 8,5 тыс. человек с этим диагнозом. В то же время, способов лечения и профилактики пока нет, и в ближайшие десятилетия количество пациентов с данными диагнозами может увеличиться втрое из-за старения населения.

До сих пор все попытки создать эффективные препараты для лечения нейродегенеративных заболеваний заканчивались неудачей. В течение многих десятилетий на поиски лекарств были потрачены сотни миллионов долларов.

Компания Denali Therapeutics избрала новый подход к лечению заболеваний, основанный на изучении генетических факторов и разработке лекарств, способных беспрепятственно проходить из крови в мозг через гематоэнцефалический барьер (в 20 раз лучше современных препаратов). По мнению руководства Denali, таким образом компания может сделать то, что до сих пор никому не удавалось.

В настоящее время у компании лишь один препарат в фазе I клинических испытаний — DNL201 для лечения болезни Паркинсона. Это ранняя стадия исследований, остальные препараты вовсе в стадии доклинических исследований.

Результаты ранних испытаний DNL201 противоречивые. Препарат нацелен на фермент RIPK1, как и другой перспективный препарат Denali — DNL747 — для лечения болезни Альцгеймера и БАС. Теоретически, препарат очень перспективный, но ранние тесты на подопытных крысах выявили токсичность для печени. По итогам первой фазы тестирования на людях (завершилась в апреле 2017 г.) аномалии в работе печени нашлись и у некоторых здоровых людей. В Denali считают, что это особенность препарата, а не последствие ингибирования фермента RIPK1 (что стало бы провалом линейки препаратов). Если в Denali правы, молекула DNL747 с другой структурой не будет иметь таких побочных эффектов. В то же время испытания больших доз DNL747 тоже приводили к повреждениям печени подопытных обезьян.

Таким образом, у Denali есть потенциально прорывные препараты для лечения распространенных заболеваний, которые после многих лет исследований все еще остаются неизлечимыми. На этом фоне ожидания очень высоки, и Denali в первом раунде финансирования подняла рекордные $217 млн.

В то же время, исследования находятся на очень ранней стадии и имеют негативные сигналы. Ясность внесет публикация очередных результатов тестирования в первой половине 2018 г.




Новости Nasdaq