FDA вводит новые правила: риск для биотеха BioMarin Pharmaceutical?

На прошлой неделе акции биотехнологической компании BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN, NASDAQ) резко подешевели. Причиной стал новый подход Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) к одобрению генной терапии. Насколько это серьезный риск для BioMarin Pharmaceutical?

FDA на прошлой неделе отказалось одобрить экспериментальную генную терапию BioMarin Pharmaceutical для лечения гемофилии, до тех пор, пока компания не представит больше доказательств. Речь идет о доказательствах длительного воздействия такого лечения. Представить такие сведения можно только после многолетнего исследования. По данным BioMarin Pharmaceutical, FDA уже согласовало данные, необходимые для одобрения ее генной терапии valoctocogene roxaparvovec (valrox) для пациентов с тяжелой гемофилией. Пациенты с этим расстройством нуждаются в частых трансфузий крови, чтобы избежать смертельных неконтролируемых кровотечений.

Однократное введение valrox помогает пациентам вырабатывать собственные факторы свертывания крови (коагулянты), чтобы обходиться без трансфузий. Результаты исследования фазы I/II, начавшейся в 2015 г., показывают, что после valrox пациенты не нуждаются в каких-либо факторных заместительных трансфузиях для предотвращения эпизодов кровотечения.

Изначально FDA планировало одобрить терапию на основе краткосрочных успешных результатов исследования фазы III с участием 134 пациентов. Однако более поздние исследования показывают, что эффективность valrox может быть несколько ниже, чем предполагалось ранее. Чтобы опровергнуть или подтвердить эффективность терапии, BioMarin Pharmaceutical нужно продолжить исследования. Ожидается, что последний пациент завершит необходимое двухлетнее наблюдение до ноября 2021 г. Таким образом, компания теряет конкурентное преимущество, которое имела благодаря быстрой разработке препарата. Теперь BioMarin Pharmaceutical может уступить первенство другим разработчикам подобной терапии. Именно этот фактор стал одной из главных причин снижения котировок. В то же время, FDA также может притормозить одобрение препаратов конкурентов, требуя и от них более длительных исследований. Это значит, что еще слишком рано говорить о том, что BioMarin Pharmaceutical проиграла битву. Хоть акции и остаются рискованными, компания сохраняет потенциал для резкого роста. Гемофилия — слишком опасное заболевание, потому принятие терапии может быть очень быстрым.

На торгах 24 августа акция BMRN стоила $73.




Новости Nasdaq

Другие новости по теме: