Биотех uniQure через два года может получить коммерческий препарат

Акции биотехнологической компании uniQure N. V. (QURE, NASDAQ) на торгах 3 декабря подорожали сразу на 13% на позитивных новостях в отрасли. На торгах 4 декабря акция компании стоила $65,38.

Драйвером роста акций QURE стало сообщение о поглощении компанией Astellas разработчика генной терапии Audentes Therapeutics (BOLD, NASDAQ). Несмотря на то, что Audentes Therapeutics и uniQure исследуют методы лечения по разным показаниям, обе компании пытаются разработать новые терапии для генетических расстройств.

В целом, оптимизм инвесторов относительно генной терапии теперь высок, так как она уже получила одобрение FDA на исследования.

Метод uniQure — платформа на базе аденассоциированного вируса (AAV). Данная технология вмешательства в ДНК хорошо известна ученым. Генно-модифицрованнный вирус способен изменять ДНК целевых клеток, например, чтобы запустить производство дефицитного фермента или блокировать дефектный ген пациента. Фактически, используется природная способность AAV инфицировать человеческие клетки, но при этом вирус несет полезную нагрузку.

Компания uniQure является одним из бенефициаров отрасли генной терапии, разрабатывая лечение пациентов с гемофилией В. Пациенты с гемофилией подвергаются высокому риску опасных для жизни кровотечений, потому многие из них требуют пожизненных регулярных инфузий фактора свертывания крови. Общая стоимость такого лечения может доходить даже до миллиона долларов ежегодно. Генная терапия AMT-061 от uniQure позволяет обойтись без заместительной терапии: пять добровольцев, принявших высокие дозы AMT-061, уже три года обходятся без нее.

В настоящее время uniQure сотрудничает с биотехнологической компанией Spark Therapeutics (ONCE, NASDAQ), чтобы завершить исследования фазы III. Если эти данные будут такими же, как результаты этапа IIb, заявка на утверждение может быть подана уже в 2021 г.




Новости Nasdaq

Другие новости по теме: