CRISPR Therapeutics сообщила об успехах своей генной терапии

Биотехнологическая компания CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ) сообщила об успехе генной терапии CTX001 в лечении бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии. Пока в испытаниях участвовали только по одному пациенту, но итоги обнадежили инвесторов, потому акции CRSP подорожали на 16,97% до $68,46 на торгах 19 ноября. Торги 20 ноября акция закончила на отметке $67,42.

До начала испытаний пациенту с бета-талассемией, по сведениям CRISPR Therapeutics, требовалось более 16 переливаний крови в год в течение двух лет для поддержания относительно нормального функционирования организма. Через девять месяцев после лечения CTX001 пациенту уже не требовались трансфузии, а в организме содержалось 99,8% F-клеток (количество эритроцитов, экспрессирующих особую форму гемоглобина).

Пациент с серповидно-клеточной анемией до начала испытаний переживал около семи вазоокклюзионных кризов (закупорка мелких кровеносных сосудов серповидными эритроцитами) в год в течение двух лет. Через девять месяцев после лечения CTX001 кризы у пациента больше не случались, а содержание F-клеток составило 94,7%.

Лечение CTX001 основывается на извлечении костного мозга пациента, генетическом программировании с помощью инструмента CRISPR определенных стволовых клеток, ответственных за производство эритроцитов, а затем повторном введении сконструированных клеток пациенту. При этом измерение показателя F-клеток крайне важно, так как их высокое количество свидетельствует об успешном редактировании генов и, возможно, долгосрочном эффекте терапии. Поскольку рабочие копии красных кровяных телец выживают дольше, чем дефектные красные кровяные тельца, есть веские основания полагать, что реакция будет длительной.

Риски для CRISPR Therapeutics, несмотря на итоги данного испытания, остаются. Терапия была использована всего на одном пациенте с бета-талассемией и одном пациенте с серповидно-клеточной анемией. Для того, чтобы лечение получило одобрение, потребуется еще ряд более масштабных испытаний.




Новости Nasdaq

Другие новости по теме: