Насколько перспективной является генная терапия от Spark Therapeutics?

Во вторник 19 декабря FDA дала разрешение на использование генной терапии Luxturna от Spark Therapeutics Inc. (ONCE, NASDAQ) для лечения редкого заболевания глаз.

Luxturna предназначена для лечения мутации гена RPE65, которая приводит к дистрофии сетчатки в детстве и в некоторых случаях ведет к слепоте уже в подростковом возрасте. Luxturna может остановить и даже в некоторых случаев обратить вспять негативные последствия мутации.

Генный препарат от Spark Therapeutics является своего рода доброкачественным вирусом с функциональной версией гена. Он вводится непосредственно в сетчатку и останавливает развитие болезни, а в некоторых случаях улучшает зрение до приемлемого уровня. Некоторые пациенты, которые получили инъекцию, даже восстановили способность читать и заниматься спортом.
Spark Therapeutics не сообщает цену нового препарата. Однако, скорее всего, лечение будет стоить очень дорого. Такой вывод можно сделать на основе уже известных цен на одобренные типы генной терапии от других биотехнологических компаний ($373 тыс. и $475 тыс.). По мнению докторов, знакомых с особенностями болезни, цена Luxturna будет составлять 20 или даже 30 средних годовых заработков американцев, то есть вплоть до $1 млн. Потенциальная аудитория для нового генного лечения от Spark – около 1000-2000 человек в США. При этом позволить себе это лечение смогут немногие. Это значит, что Luxturna в ближайшее время не станет сильным драйвером роста продаж.

Напомним, что Luxturna – это третья одобренная FDA генная терапия за последние пять месяцев. Две первые - Kimriah от Novartis AG (NVS, NYSE) и Yescarta от Gilead Sciences Inc. (GILD, NASDAQ) – предназначены для лечения онкологических заболеваний.

На торгах 20 декабря акции ONCE подешевели на 1,7% до $48,11. Рыночная капитализация составляет $1,77 млрд.



Новости Nasdaq

Другие новости по теме: