Генная терапия: в чем причина резкого движения акций Editas Medicine и CRISPR Therapeutics?

Во вторник 30 мая котировки акций ведущих разработчиков технологий редактирования ДНК CRISPR/Cas9 заметно подешевели. Это произошло после публикации исследования, проведенного учеными Медицинского центра Колумбийского университета.

Исследователи опубликовали работу, в которой представлена информация о том, что CRISPR/Cas9 может вызвать вторичные изменения генов, то есть побочные эффекты во время целевого редактирования ДНК. Это одно из первых исследований, направленное на количественную оценку воздействия CRISPR на геном. Речь идет об изучении количества побочных мутаций, которые возникают в результате редактирования целевого гена. Исследование показало, что CRISPR позволяет с высокой эффективностью исправить генетические нарушения, например вызывающие слепоту у подопытных мышей. Однако при этом происходят случайные вторичные изменения в других генах, что, теоретически, может вызвать побочные эффекты при лечении.

Инвесторы восприняли эту новость негативно, и акции лидеров в области разработки CRISPR/Cas9 на торгах 30 мая подешевели:

Editas Medicine, Inc. (EDIT, NASDAQ) -11,97% до $13,75;

Intellia Therapeutics (NTLA, NASDAQ) -14,24% до $11,38;

CRISPR Therapeutics (CRSP, NASDAQ) -5,32% до $14,24.

Это ухудшило показатели акций компаний, которые и без этого на 43-65% отступили от 52-недельных максимумов. Однако негативная реакция инвесторов является эмоциональной и во многом определяется искаженным восприятием технологии CRISPR/Cas9 из-за «поверхностных» публикаций в СМИ.

Прежде всего, следует иметь в виду, что побочные эффекты, в виде изменения нецелевых генов, не являются новостью для ученых. CRISPR/Cas9 является самым точным и отработанным методом редактирования ДНК, и у многих сложилось ложное представление о том, что это идеальный инструмент. Однако не существует технологий «переписывания» ДНК, не допускающей ошибок. Даже естественные природные механизмы, отшлифованные миллионами лет эволюции, допускают сбои и вызывают случайные мутации генов.

Понятно, что инвесторы хотят уже сейчас видеть коммерчески эффективную технологию генной терапии, и успешные испытания CRISPR/Cas9 на животных (с соответствующей реакцией в СМИ) производят впечатление того, что технология уже готова к применению в больницах. Но в США клинические испытания CRISPR/Cas9 еще не проводятся, и инвестиции в технологию носят долгосрочный характер. При этом технология CRISPR/Cas9 перспективна не только при лечении людей от генетических заболеваний, но и как, например, замена антибиотикам. Кроме того, нужно понимать, что на текущем этапе врачи рассматривают CRISPR/Cas9 как способ спасения людей, у которых уже нет шанса на выздоровления с помощью других способов лечения. На этом фоне незначительные побочные эффекты приемлемы.

Таким образом, опубликованное исследование, разумеется, не является «приговором» для CRISPR/Cas9, а лишь направлено на изучение эффектов, сопутствующих применению методики вмешательства в геном. Это обычный научный процесс, и текущее снижение цен на акции компаний – разработчиков может быть хорошей возможностью для входа инвесторам, которые хотят сделать долгосрочные инвестиции в технологию.




Новости Nasdaq