В США одобрена генная терапия. Разработки Editas и Intellia превращаются в сверхприбыльный бизнес?

В США впервые одобрили экспериментальное лечение рака с помощью генной терапии, то есть вмешательства в ДНК людей. Всего в эксперименте примут участие 18 пациентов.

Тестирование будут проводить ученые из Университета Пенсильвании, при этом будет применяться методика редактирования генома CRISPR — точно такую же используют компании Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ) и Intellia Therapeutics Inc. (NTLA, NASDAQ). Успех клинических тестов означает «зеленый свет» для бизнеса этих компаний, которые могут быстро превратиться в ведущих игроков медицинского рынка.

Бизнес Intellia и Editas строится на использовании инструмента CRISPR/Cas9 для вырезания дефектных участков генома и встраивания исправных или генно-модифицированных. На животных моделях генная терапия демонстрирует выдающиеся результаты. Например, специалисты Intellia лечат у подопытных мышей мускульную дистрофию, редкие заболевания печени; делают раковые клетки уязвимыми для химиотерапии; создают человеческие иммунные клетки, устойчивые к ВИЧ. Теоретически, с помощью генной терапии можно устранить врожденные заболевания или вылечить тяжелые болезни, включая рак на последних стадиях. Также уже сегодня понятно, что генная терапия станет обязательным элементом борьбы со старением и даже смертью.

Таким образом, лидеры на новом рынке, Intellia и Editas, могут превратиться в многомиллиардные компании, превосходящие по капитализации всех лидеров современной фарминдустрии. Однако пока генную терапию массово использовать в клиниках запрещено.

Новый эксперимент поможет определить эффективность и безопасность генной терапии при лечении тяжелых онкозаболеваний: множественной миеломы, саркомы и меланомы. Ученые возьмут образцы крови у пациентов и генетически модифицируют иммунные Т-клетки, научив их атаковать рак. После введения модифицированных Т-клеток организм пациентов атакует опухолевые клетки, в итоге начинается лихорадка, как при тяжелых ОРВИ — иммунитет уничтожает патогены, и пациент полностью излечивается от рака.

Такая методика связана с риском того, что лихорадка будет слишком тяжелой и организм ее не выдержит. Кроме того, всегда есть вероятность, что терапия не сможет уничтожить все раковые клетки, и рак вернется снова. Но генная терапия является единственным шансом для тех, кому другие лекарства не помогают, так что риск оправдан.

Акции NTLA и EDIT пока не отреагировали на новость о разрешении испытаний. На торгах 23 июня ценная бумага NTLA стоила $26,07 (-1,77%), а EDIT $28,11 (+0,11%). Рыночная капитализация Intellia составила $936,33 млн, а Editas $1,08 млрд.


Пока с методикой генной терапии много неопределенностей и ее внедрение в клиническую практику потребует 3-5 лет. Таким образом, инвестиции в бизнес Intellia и Editas являются долгосрочными.



Новости Nasdaq