Биотех CRISPR Therapeutics близок к коммерциализации генной терапии?


Биотехнологическая компания CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) планирует до конца года подать заявку на одобрение своей генной терапии. Ранее эта терапия получала позитивные оценки от регулятора в США, потому разрешение может быть получено даже раньше стандартных сроков.

Ведущим кандидатом CRISPR Therapeutics является генная терапия exa-cel (ранее CTX001), которая призвана помочь пациентам с трансфузионно-зависимой бета-талассемией (TDT) и серповидно-клеточной анемией (SCD). Партнером CRISPR Therapeutics в этих разработках является фармацевтический гигант Vertex Pharmaceuticals. Недавно обе компании заявили, что к концу года планируют представить регуляторам в США и ЕС документы на одобрение exa-cel.

Отметим, что ранее exa-cel уже получила от FDA статус передовой терапии в области регенеративной медицины. Это означает, что фактическое одобрение может произойти быстрее стандартного срока, который обычно составляет 6—10 месяцев.

Напомним, что в испытаниях терапия exa-cel продемонстрировала высокую эффективность в лечении пациентов с TDT и SCD. После приема терапии 42 из 44 пациентов с TDT не нуждались в переливаниях крови в период до 37 месяцев. У 31 пациента с SCD, получавших exa-cel, не было вазоокклюзионных кризов при периоде наблюдения от двух до 32,3 месяцев. Ранее у этих пациентов наблюдалось в среднем 3,9 кризов в год.

Недавнее исследование показало, что пациенты с SDC, имеющие частную медицинскую страховку, тратят около $1,7 млн на медицинские расходы, связанные с болезнью, на протяжении всей жизни. Exa-cel планируется как одноразовое лечебное средство, которое поможет снизить экономическое бремя как для пациентов с SDC, так и пациентов с TDT. Хотя цена лекарства, скорее всего, будет очень высокой. Терапия exa-cel может достичь статуса блокбастера, несмотря на малый адресный рынок и потенциальную конкуренцию со стороны других методов генной инженерии. Например, биотех Bluebird Bio, находится на грани получения одобрения регулирующих органов в США для своей версии лечения TDT.

Согласно условиям партнерства c Vertex Pharmaceuticals, биотех CRISPR Therapeutics получит 40% прибыли и понесет 40% расходов при коммерциализации exa-cel. Отметим, что соглашение с Vertex Pharmaceuticals было удачным решением, так как оно снижает вероятность того, что exa-cel столкнется с непредвиденными препятствиями со стороны регулирующих органов.

На торгах 1 августа акция CRSP стоила $74,01.




Новости Nasdaq

Другие новости по теме: